La FDA américaine approuve l'utilisation élargie du médicament de Mirum contre les maladies du foie

information fournie par Reuters •14/03/2024 à 00:14

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(Ajout du commentaire du directeur général, des détails du procès, du contexte et des estimations des analystes aux paragraphes 6-7 et 9-11) par Pratik Jain et Puyaan Singh

La Food and Drug Administration américaine a approuvé l'utilisation élargie du médicament oral de Mirum Pharmaceuticals MIRM.O pour traiter les démangeaisons causées par un trouble hépatique chez les patients âgés de cinq ans et plus, a déclaré la société mercredi.

Les actions de Mirum ont augmenté de 6,6 % pour atteindre 29,6 dollars dans les échanges prolongés.

L'approbation du régulateur de la santé pour le médicament, connu sous le nom de Livmarli, permet de l'utiliser pour traiter les démangeaisons causées par la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC), une maladie génétique qui provoque une maladie hépatique progressive conduisant généralement à une insuffisance hépatique.

Livmarli est déjà approuvé pour le traitement des démangeaisons causées par un autre type de maladie génétique rare du foie connue sous le nom de syndrome d'Alagille (ALGS).

"Le médicament sera lancé avec une disponibilité immédiate pour les patients éligibles aux États-Unis, au même prix que pour l'indication ALGS approuvée", a déclaré Chris Peetz, directeur général de Mirum Pharmaceuticals, avant la décision de la FDA.

Le remboursement du traitement pourrait n'être disponible que quelques trimestres après l'approbation, a ajouté M. Peetz.

L'approbation de la FDA mercredi était basée sur les données d'un essai de stade avancé sur le site auprès de 93 patients atteints de PFIC et âgés de 1 à 17 ans, où le médicament a aidé à réduire la sévérité des démangeaisons.

Mirum a déclaré avoir déposé une demande auprès de la FDA pour étendre l'utilisation d'une formulation plus concentrée de Livmarli à des patients plus jeunes atteints de PFIC.

Le fabricant de médicaments californien a misé sur sa franchise Livmarli, en cherchant à l'étendre à de multiples indications de maladies hépatiques.

Livmarli a rapporté 141,8 millions de dollars de ventes à la société en 2023.

Ed Arce, analyste chez H.C. Wainwright, estime que les ventes nettes en 2024 s'élèveront à 11 millions de dollars pour l'indication PFIC, avec environ 32 patients sous traitement d'ici la fin de l'année. M. Arce s'attend également à ce que le coût annuel d'acquisition en gros du médicament soit d'environ 458 600 dollars.